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从1岁到76岁,从CAR-T桥接移植到二次移植:近1500例移植经验背后的博仁“全周期”移植管理体系

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来源:网络

  

时间:2026-08-17 16:58

   

摘要:突破移植多重禁区,让更多“不可能”成为“可能”。

2026年5月,来自陕西的76岁萧奶奶(化名)异基因造血干细胞移植后半年复查,各项指标平稳,身体持续向好。这位从慢性粒单核细胞白血病(CMML)转化为急性髓系白血病(AML),同时伴有糖尿病、高血压、肥厚性心肌病等多种基础病的高龄患者,她的移植成功并非孤例——在博仁,从1岁到76岁,从初次移植到二次移植,从白血病、淋巴瘤到再生障碍性贫血、噬血细胞综合征,越来越多疑难/复发/难治患者有机会找到适合自己的移植路径。

这背后,是以吴彤主任为核心的移植团队,以及贯穿全周期的精准管理体系为患者保驾护航。CAR-T桥接移植、二次移植、挽救性移植、老年移植——9年,近1500例移植结果,博仁用实打实的数据证明:移植,不是孤注一掷的豪赌,而是一条可规划、可复制的治愈之路。

资深专家团队,硬核数据见证实力

北京博仁医院造血干细胞移植科由国内外知名的血液病和造血干细胞移植专家吴彤主任领衔,汇聚了成人与儿童移植经验丰富的专家团队,集医疗、教学、科研于一体。吴彤主任拥有40年血液病诊治及造血干细胞移植经验,累计完成异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT)数千例,在移植适应症与时机把握、供者选择、个体化预处理方案制定移植后并发症防治移植后维持治疗等全周期管理环节上,具有非常独到且前瞻性的临床经验。

自2017年建科以来,已完成移植近1500例,患者年龄跨度从1岁至76岁。团队建立了成熟的移植体系,使良性及恶性血液病的移植均取得疗效及安全性俱佳的结果。采用目前的移植方案,同胞相合、非血缘、亲缘半相合移植已取得相似结果,二次allo-HSCT与一次allo-HSCT结果相似,老年移植与年轻人移植的结果相近,尤其在难治/复发血液肿瘤的移植方面积累了丰富的经验且成绩斐然,总体移植疗效达到国际先进水平。

从1岁到76岁,从CAR-T桥接移植到二次移植:近1500例移植经验背后的博仁“全周期”移植管理体系

二、三大核心优势,构筑精准移植体系

1. 高难度移植技术体系

在移植领域,难治/复发、二次移植、高龄等问题历来被视为“禁区”。博仁移植团队用一系列国际领先的数据,逐一打破这些壁垒。

CAR-T桥接移植:团队是目前国际上开展CAR-T后桥接移植治疗难治/复发急性淋巴细胞白血病(ALL)数量最多、疗效最好的团队之一。B-ALL患者CAR-T后桥接allo-HSCT已超过300例,3年总生存率(OS)达74.5%,3年无病生存率(DFS)达64.0%;T-ALL患者CAR-T后桥接allo-HSCT已完成100余例,2年OS为60.4%,2年DFS为60.0%,显著提高了传统化疗耐药ALL患者的长期无病生存率。

二次移植:由于二次allo-HSCT的移植相关死亡率 (30%-40%) 和疾病复发率 (30%-40%)均较高,因此国际上二次allo-HSCT的OS通常仅为20%–30%。博仁团队采用减低强度预处理(RIC)、根据遗传易感基因家系分析择优选择供者以及移植后的维持治疗等策略,二次allo-HSCT的1年OS达80.6%,1年DFS提升至72.5%,移植相关死亡率仅为2.3%,显著提高了二次allo-HSCT的疗效。

挽救性移植:对于难治/复发的急性髓系白血病(AML),采用个体化预处理方案及移植后维持治疗等策略,挽救性移植的2年OS和DFS分别为56.4%和48.6%。对于难治/复发的NK/T细胞淋巴瘤采用特有方案的allo-HSCT,2年OS和DFS分别为57.6%和52.1%。

老年移植:团队开展老年移植多年,采用个体化RIC方案及移植后的维持治疗,在疗效与安全性之间实现良好平衡。目前,已完成老年移植100余例,整体DFS达65.0%,其中移植前达到缓解的患者DFS达74.1%。

2. 全病种覆盖

博仁移植治疗的疾病主要包括两大类:血液肿瘤、造血衰竭或免疫缺陷。涵盖的病种为:AML、ALL、骨髓增生异常综合征(MDS)、慢性粒细胞白血病、慢性粒单核细胞白血病、幼年型慢性粒单核细胞白血病、原发性骨髓纤维化、淋巴瘤(B细胞、T细胞、NK/T细胞)、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血(获得性及先天性)、阵发性睡眠性血红蛋白尿、噬血细胞性淋巴组织细胞增多症、慢性活动性EB病毒感染、原发性免疫缺陷病等恶性及良性血液病。

3. 精准全病程管理

为了提高移植疗效,团队注重四个关键因素,包括移植前良好的疾病控制、择优选择供者、高效低毒的预处理方案及移植后的维持治疗,将精准医疗贯穿移植全过程。对于传统治疗失败的患者采用免疫治疗或靶向治疗等,尽可能在移植前达到疾病的完全缓解,以降低移植后复发率;通过遗传易感基因家系分析择优选择亲缘供者或非血缘供者,有助于移植后重建健康、稳定的造血及免疫功能,并规避移植后合并症的风险;采用个体化的高效低毒预处理方案,在有效清除肿瘤细胞的同时降低毒性,降低移植相关死亡率;给予移植后个体化的维持治疗,进一步降低复发风险。

在移植前,常规做药物代谢基因检测并结合药物浓度监测,指导安全、有效地用药。采用敏感方法(流式、RT-PCR、二代测序、数字PCR等)监测微小残留病,以便及时干预,降低血液学复发风险。采用二代测序等技术辅助快速识别感染病原,以便给予及时、精准的治疗。通过检测一系列参数明确是否存在移植物抗宿主病(GVHD)或其它异常免疫反应以及程度和类型,选择恰当、针对性的治疗。

对于移植后GVHD、感染、TMA等合并症及疾病复发,强调以预防为主。在目前的移植体系下,合并症的发生率及严重程度明显降低,合并症的救治成功率显著提高。

三、学术成果丰硕,国际舞台传递中国声音

团队研究成果先后40余次在国际著名血液学大会上进行学术报告或壁报展示,包括欧洲血液与骨髓移植年会(EBMT)、欧洲血液学年会(EHA)、美国血液学年会(ASH)、亚太血液和骨髓移植年会(APBMT)等。B-ALL CAR-T桥接移植及T-ALL CAR-T桥接移植的长期随访、二次allo-HSCT、难治/复发NK/T细胞淋巴瘤的allo-HSCT等10余篇研究成果先后发表于British Journal of Haematology、Frontiers in Immunology、Frontiers in Oncology、Transplantation and Cellular Therapy、《中华血液学杂志》、Blood Advances等国内外权威学术期刊。

四、温度融入医疗,不止于治愈更在于关怀

医疗技术之外,博仁同样关注患者和家庭的全方位需求。在诊疗支持上,医院设立患者服务部,协助非血缘供者检索、配型对接与移植全程协调服务;吴彤主任坚持开展每月两次视频义诊,医护团队也积极利用业余时间开展线上科普患教活动。在生活关怀上,爱心厨房、病友之家年受益人群超5000人次;病房学校每年开放常规课程近1000节,已服务儿童患者25000多人次。此外,医院还对接北京普惠健康保及各地惠民保,与主流商业保险公司深度合作,为患者家庭减轻诊疗负担。

结语:

九年来,北京博仁医院移植团队用一项项经得起国际检验的真实世界数据,将造血干细胞移植从“高风险赌注”变成了一条可规划、可控制的治愈之路。年龄不是限制,复发不是终点——每一位患者都有机会找到属于自己的治疗路径,向着治愈一步步前行,也重新看见更远的未来。

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